Biotech investors often chase early-stage companies in the hope that a single breakthrough trial will deliver massive returns ...

近期，又一则安全性事件加剧了这场危机。1月28日，因五岁受试者发生致癌严重不良反应，FDA紧急叫停了REGENXBIO公司旗下的两款核心基因疗法。这一决定导致该公司股价直接暴跌了32%。

对于中国Biotech而言，如今BD出海早已不是什么新鲜事，但在众多授权交易的天价数字中，很大一部分是挂在远方树梢上的“青梅”——由于药物研发的高风险性，真正能从首付款成功走向里程碑付款（Milestone Payments）的交易比例，往往不足三成。

当前，MNC对优质创新资产的布局需求持续攀升，为Biotech提供了管线落地与价值变现的重要路径，推动全球生物医药领域掀起BD（商务拓展）与并购热潮。但在业内看来，热潮之下暗藏分化，Biotech的生存与发展仍需审慎布局。

这项发表在 Nature Biotechnology 上的工作，通过单次 AAV 注射在活体中实现了显著的酶活性恢复。这为未来的临床试验提供了新的思路：或许我们不再需要针对每种病单独开发药物，而是可以采用“篮子试验”（Basket Trial） 设计——不管患有哪种遗传病，只要基因检测显示“UGA 无义突变”，就有望进入同一个治疗篮子。

As Demy-Colton and EBD Group’s Biotech Showcase™ concluded its 18th year, the event continued to distinguish itself as a ...

The companies Aktis Oncology, Alumis, and Parabilis Medicines bagged the biggest biotech funding rounds overall in January ...

Immunology biotech Agomab Therapeutics is seeking to raise up to $212.5 million in its Nasdaq debut, joining a series of biotechs chipping away at 2025’s iced-over IPO market. | Immunology biotech ...

Eikon Therapuetics increased the size of its initial public offering at the last minute and priced at the top of its range, ...

Investing.com -- IO Biotech Inc (NASDAQ:IOBT) 周一股价下跌15.4%，此前Piper Sandler在该公司宣布探索战略替代方案后对其进行了降级。 分析师Allison M. Bratzel将IO Biotech的评级从"增持"下调至"中性"，并将目标价从3.00美元大幅削减至0.50美元，理由是该公司战略评估过程存在不确定性。

引言 我们长期信奉着一条近乎真理的中心法则：DNA转录为mRNA，mRNA翻译为蛋白质。在这种线性的逻辑下，mRNA往往被视为蛋白质的忠实代理人。过去十年，单细胞测序技术（scRNA-seq）的爆发，让我们习惯于通过统计mRNA的数量来推断细胞的功能状态，仿佛掌握了剧本（转录本），就等于看到了演出（蛋白质功能）。 然而，剧本真的等于演出吗？

根据NCI泌尿生殖系恶性肿瘤科助理研究医师Melissa Abel博士所展示的数据，联合疗法显示PSA中位数下降40%，16名患者中有6名达到了超过50%的下降。无进展生存期范围为4.3至32.2个月。